Науковці застосували генну терапію для лікування ангіоневротичного набряку. Люди із цією недугою страждають від нападів набряків, які вражають ділянки обличчя, горла, кишківника та кінцівок.
Як повідомляє The Guardian, хвороба є рідкісною і зустрічається лише в однієї людини з 50 тисяч.
Науковці розробили препарат, який проникає в клітини печінки та “вбиває” білок калікреїн. Терапія зупиняє надмірне вироблення іншого білка брадикініну в організмі, і це позитивно впливає на пацієнтів.
Результати дослідження, опублікованого в науковому журналі New England Journal of Medicine, свідчать, що 10 хворих, які брали участь у випробуванні, вже після першої дози відчули значне полегшення симптомів. Багато з них змогли припинити довгострокове лікування та повернутися до нормального життя.
Зокрема, 54-річний чоловік, який брав участь у дослідженні, сказав, що “почувається вільним після того, як пройшов терапію 18 місяців тому”.
“Набряки болючі та спотворюють тіло. Мені було соромно виходити на вулицю в разі нападу. Мене госпіталізували з набряками на шиї та горлі, які вплинули на моє дихання”, – поділився піддослідний.
Читайте також:Професор Пол Морган, імунолог з Кардіффського університету, назвав результати дослідження вражаючими.
“Вони демонструють потенційну можливість назавжди вилікувати ангіоневротичний набряк за допомогою одного курсу лікування. Зараз необхідні більш масштабні клінічні дослідження, що охоплюють різні типи захворювання у різних групах населення”, – зазначив професор.
Наразі препарат продовжують досліджувати та тестувати. У другій фазі клінічних випробувань взяли участь 25 людей і їх сподіваються залучити до третьої, останньої, фази наступного року.
Джерело: Українська правда
Читайте також:
