Американські експериментальні ліки можуть отримати не всі. Аби врятувати свого важкохворого сина, у Китаї чоловік навчився виготовляти рідкісні лікарські засоби в домашній лабораторії.
Невиліковна спадкова хвороба Менкеса, яка була виявлена у його сина, пов’язана з порушенням обміну міді в організмі людини, що призводить до її нестачі. Хвороба Менкеса відноситься до спадкових генетичних захворювань і зустрічається з частотою 1 випадок на 40-350 тисяч новонароджених хлопчиків. Брак міді, з якою пов’язано розвиток даної патології, дуже швидко позначається на стані дитини. Без лікування маленькі пацієнти помітно відстають в розвитку вже з перших місяців і вмирають до 2-3 років.
Але вчені продовжують шукати дієві ліки. У грудні 2020 року регулятор у США визнав ефективність нових експериментальних ЛЗ на основі гістидину міді.
Ці ліки дали шанс на одужання тисячам пацієнтам. Але для досягнення результату ін’єкції потрібно вводити щодня. Чоловік не мав доступу до цих ліків, тому вирішив навчитися виготовляти їх самостійно. Він вивчав американські дослідницькі роботи та багато читав. Також він записався на курси в місцевому університеті, де його навчили виготовляти фармацевтичні препарати належної якості.
Спочатку чоловік думав підписати угоду з фармацевтичною компанією, аби виготовляти ліки, але це було для нього занадто дорого. Тому він купив обладнання і створив власну лабораторію у себе вдома.
Читайте також:Розроблений власними силами препарат він спочатку протестував на кроликах, потім – на собі. І лише після цього він ввів дозу лікарського засобу власному сину. Наразі чоловік працює над новою генетичною терапією, щоб покращити стан сина.
Шлях лікарського засобу від лабораторії до аптеки потребує 12-15 років та 2-3 мільярдів доларів. Раніше ми писали, як створюються препарати – від ідеї і до використання.
Джерело: South China Morning Post
Читайте також:
