Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів (США)(FDA) схвалило ліки від генетичних захворювань.
Пацієнти з розладом, відомим як церебротендінозний ксантоматоз, не здатні належним чином розщеплювати холестерин, через що з часом токсини накопичуються по всьому тілу.
Церебротендінозний ксантоматоз є рідкісним, генетичним, аутосомно-рецесивно переданим захворюванням, що характеризується a аномалія в гені CYP27A1.
Препарат, що продається під торговою маркою Ctexli, показав свою ефективність при лікуванні цього захворювання.
Читайте також:Лікарі вже можуть назначати цей препарат, оскільки він отримав визнання медичної спільноти в США.
Джерело: Reuters
Читайте також:
