Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США схвалило препарат PTC Therapeutics для лікування розладів метаболізму.
Це схвалення дозволяє PTC розширити свою базу доходів, оскільки її найпопулярніші препарати для лікування м’язової дистрофії Дюшенна, Translarna та Emflaza, стикаються зі зниженням доходів через регуляторний контроль та втрату патентного захисту.
Препарат під торговою маркою Sephience – це пероральний препарат для дітей та дорослих з фенілкетонурією (ФКУ).
Усіх новонароджених дітей у Сполучених Штатах обстежують на фенілкетонурію невдовзі після народження, щоб виявити це захворювання на ранній стадії та запобігти серйозному пошкодженню мозку.
Читайте також:Sephience діє шляхом підвищення активності та стабільності ферменту фенілаланінгідроксилази (ФАН), допомагаючи пацієнтам краще контролювати розлад. Без лікування фенілаланін може накопичуватися до токсичних рівнів, що призводить до незворотного пошкодження мозку.
Препарат був схвалений у Європі минулого місяця. Його зараз хочуть перевірити та схвалити в кількох інших країнах, включаючи Японію та Бразилію.
Джерело: Reuters
Читайте також:
