За результатами державної оцінки медичних технологій (ОМТ) Державний експертний центр МОЗ України рекомендує включити препарат велманаза альфа до переліків лікарських засобів, що закуповуються за державні кошти із застосуванням процедури договорів керованого доступу (ДКД).
Велманаза альфа застосовується як ферментозамісна терапія для пацієнтів із неневрологічними проявами альфа-маннозидозу легкого та помірного ступенів тяжкості.
Альфа-маннозидоз – рідкісне орфанне генетичне захворювання. Воно виникає через дефіцит певного ферменту (альфа-D-маннозидази), що призводить до накопичення олігосахаридів в крові. У подальшому можуть виникати ускладнення з боку опорно-рухової системи, органів дихання, сповільнюватися розвиток.
За даними світової статистики, захворювання трапляється приблизно в 1 людини на 500 тисяч населення.
Клінічні дослідження показали, що лікування велманазою альфа допомагає суттєво знизити рівень олігосахаридів у крові (у середньому на 70,5%) та покращити функціональні показники – витривалість та функцію легень протягом року лікування.
Читайте також:Довгострокові спостереження (до 12 років) показали, що у дітей лікування сприяє покращенню або стабілізації стану, а у дорослих – допомагає зберігати стабільність перебігу хвороби. Найбільш виражений ефект спостерігається у пацієнтів, які розпочали терапію якомога раніше, що підкреслює важливість ранньої діагностики захворювання та своєчасного початку ферментозамісної терапії.
Рекомендація про включення препарату до державних закупівель може сприяти розширенню доступу пацієнтів до необхідного лікування.
Джерело: ДЕЦ
Читайте також:
