У вівторок Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США оголосило про схвалення препарату для лікування рідкісного генетичного захворювання.
Пероральний препарат під брендом Gomekli був схвалений для дорослих і дітей віком від 2 років і старше, які страждають від захворювання, відомого як нейрофіброматоз типу 1 (NF1), яка вражає шкіру і м’які тканини (пігментні плями, нейрофіброми), кістки (дисплазія). При нейрофіброматозі плями мають колір кави з молоком (так звані кавові плями).
«На додаток до капсули ми пропонуємо таблетку, яка розчиняється у воді, що дуже важливо для пацієнтів, які не можуть ковтати, і тих, хто раніше не міг отримати терапію», — сказав генеральний директор Сакіб Іслам перед рішенням FDA.
Схвалення було засновано на даних випробування, де препарат продемонстрував 20% або більше зменшення об’єму пухлини у 52% дітей та 41% дорослих пацієнтів.
Читайте також:Очікується, що Gomekli буде доступний у США протягом двох тижнів.
Джерело: Reuters
Читайте також:
