У США схвалили найдорожчі ліки у світі вартістю 3,5 млн доларів

Вчені підтвердили ефективність та безпечність препарату у двох дослідженнях.

FDA — управління з продовольства і медикаментів США, схвалило новий препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання згортання крові, вартістю 3,5 млн доларів за одну дозу.

Цей препарат став найдорожчим у світі, повідомляє Science Alert.

Нові ліки отримали назву Hemgenix. Це генна терапія для лікування гемофілії В – рідкісного генетичного захворювання, що викликає зниження згортання крові. Симптом захворювання – спонтанні та повторні кровотечі, які вкрай складно зупинити.

Hemgenix – це одноразовий внутрішньовенний препарат, що вводиться в разовій дозі і, по суті, становить лише невелику частину вартості лікування, яке існує сьогодні.

Продукт переноситься в організм пацієнта за допомогою вектора на основі вірусу, який був спеціально розроблений для доставки ДНК до клітин-мішеней у печінці.

Після цього інформація реплікується клітинами та поширює інструкції для білка зсідання крові (фактор IX).

Джерело: Кореспондент


Гарна стаття, чи не так? Поділіться з друзями!

Facebook