Вчені підтвердили ефективність та безпечність препарату у двох дослідженнях.
FDA — управління з продовольства і медикаментів США, схвалило новий препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання згортання крові, вартістю 3,5 млн доларів за одну дозу.
Цей препарат став найдорожчим у світі, повідомляє Science Alert.
Нові ліки отримали назву Hemgenix. Це генна терапія для лікування гемофілії В – рідкісного генетичного захворювання, що викликає зниження згортання крові. Симптом захворювання – спонтанні та повторні кровотечі, які вкрай складно зупинити.
Hemgenix – це одноразовий внутрішньовенний препарат, що вводиться в разовій дозі і, по суті, становить лише невелику частину вартості лікування, яке існує сьогодні.
Продукт переноситься в організм пацієнта за допомогою вектора на основі вірусу, який був спеціально розроблений для доставки ДНК до клітин-мішеней у печінці.
Після цього інформація реплікується клітинами та поширює інструкції для білка зсідання крові (фактор IX).
Джерело: Кореспондент