Компанія Biogen повідомила в понеділок, що її препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання, яке спричиняє прогресуюче ураження нервової системи, отримав схвалення європейського регулятора охорони здоров’я для використання у дорослих і підлітків віком від 16 років.
Схвалення, перше для пацієнтів з атаксією Фрідрейха, ґрунтувалося на середньому дослідженні, яке показало, що пацієнти, які приймали препарат Skyclarys від Biogen, відчули покращення (в них покращилася мова та ковтання), порівняно з плацебо.
За даними Національного інституту здоров’я, Skyclarys також є першим схваленим регулятором охорони здоров’я США препаратом для лікування хвороби, яка вражає приблизно кожного 50 000 американця.
Прогресуюча хвороба викликає м’язову слабкість, втрату координації та може призвести до того, що пацієнти будуть прикуті до інвалідного візка через 10–20 років після встановлення діагнозу.
Читайте також:Хвороба Фрідрейха і в наш час залишається найбільш чітко визначеною клінічно та анатомічно формою спадкових атаксій.
Джерело: Reuters
Читайте також:
