Компанія Novartis отримала схвалення від Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (FDA) на використання препарату Itvisma як генної замісної терапії для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА).
Терапія призначена для дітей віком від двох років, підлітків та дорослих із підтвердженою мутацією в гені SMN1 (виживального мотонейрона 1).
Itvisma є одноразовою терапією з фіксованою дозою, спрямованою на усунення генетичної причини СМА.
Лікування передбачає заміну гена SMN1 з метою покращення рухової функції без необхідності коригування дози залежно від віку чи маси тіла.
Читайте також:Схвалення FDA ґрунтується на результатах відкритого дослідження STRENGTH (фаза IIIb) та дослідження STEER (фаза III), які продемонстрували значне покращення стабілізації стану та рухової функції протягом 52 тижнів. Обидва дослідження підтвердили однаковий профіль безпеки.
СМА — це рідкісне генетичне нервово-м’язове захворювання, спричинене дефектним або відсутнім геном SMN1, який відповідає за вироблення більшої частини білка SMN, необхідного для нормального функціонування м’язів.
Джерело: Pharmaceutical Technology
Читайте також:
