Ліки проти СМА більше не найдорожчі у світі: новий препарат Zynteglo коштує $2,8 млн

У США схвалили найдорожчі ліки вартістю $2,8 мільйони. Вони лікуватимуть бета-таласемію, що спричиняє зниження гемоглобіну і, як наслідок, нестачу кисню в організмі.

17 серпня FDA схвалили генну терапію від компанії Bluebird Bio, призначену для лікування рідкісного розладу – бета-таласемії.

Найважчі пацієнти з цим розладом потребують регулярних переливань крові кожні 2-5 тижнів. Таких у США близько 1500.

Bluebird представив Zynteglo як одноразове лікування. Пацієнти, які його отримають, більше не потребуватимуть переливання, тож це призведе до економії в довгостроковій перспективі. Середня вартість переливання за все життя може досягати $6,4 млн.

Bluebird розраховує почати лікування перших пацієнтів у кінці 2022 року. Цикл лікування триватиме від 70 до 90 днів – від початкового забору клітин до остаточного переливання.

Кожна доза Zynteglo – це індивідуальне лікування, створене з використанням власних клітин пацієнта (стовбурових клітин кісткового мозку), які генетично модифіковані для виробництва функціонального бета-глобіну (компонента гемоглобіну).

Джерело: Reuters, Mezha

Раніше ми писали, що хворий на СМА (спінальна м’язова атрофія ) дворічний Павлик Мотичка з Закарпаття отримав укол Золгенсма.

Будьте в курсі всіх останніх новин у сфері медицини та фармації. Підписуйтесь на наш Telegram-канал.


Гарна стаття, чи не так? Поділіться з друзями!

Facebook