Управління з контролю за продуктами харчування і лікарськими засобами США (FDA) схвалило розширене використання препарату Wellcovorin компанії GlaxoSmithKline для лікування дефіциту фолієвої кислоти в головному мозку у пацієнтів із генетичним порушенням FOLR1.
Йдеться про рідкісне захворювання – Cerebral Folate Deficiency, яке виникає через порушення транспорту фолієвої кислоти до мозку. Через це у пацієнтів можуть виникати судоми, порушення руху, затримка розвитку та інші неврологічні ускладнення.
Схвалення стало результатом аналізу наукових досліджень і клінічних даних, включно з описами випадків лікування та дослідженнями механізму дії препарату.
У FDA також повідомили, що співпрацювали з компанією GSK для оновлення інструкції до препарату. Це дозволить лікарям використовувати Wellcovorin безпечніше та ефективніше при лікуванні пацієнтів із цим рідкісним генетичним порушенням.
Читайте також:Комісар FDA Марті Макарі зазначив, що це рішення є важливою подією для людей із дефіцитом транспорту фолієвої кислоти до мозку.
Джерело: Pharmaceutical Technology
Читайте також:
