Європейська комісія схвалила препарат Itvisma компанії Novartis для лікування дітей від 2 років, підлітків і дорослих із спінальною м’язовою атрофією (СМА).
Завдяки цьому рішенню Itvisma стала єдиною в Європейському Союзі генною замісною терапією, схваленою для такої широкої групи пацієнтів зі СМА.
Спінальна м’язова атрофія є рідкісним генетичним захворюванням, яке призводить до поступової втрати м’язової сили та рухових функцій. Препарат Itvisma працює шляхом доставки функціональної копії гена SMN1, дефіцит якого є основною причиною розвитку хвороби.
Лікування передбачає одноразове введення препарату у фіксованій дозі без необхідності коригування залежно від віку чи маси тіла пацієнта.
Читайте також:У компанії Novartis назвали рішення Єврокомісії важливим кроком для людей, які живуть зі СМА. За словами президента Novartis International Патріка Хорбера, нове схвалення розширює доступ до одноразової генної терапії для старших дітей, підлітків та дорослих, потреби яких раніше залишалися недостатньо задоволеними.
Джерело: Pharmaceutical Technology
Читайте також:
