Розробили метод генної терапії, який дозволяє вводити в клітини цілі гени замість їхніх фрагментів, що спрощує процес лікування спадкових хвороб.
Новий підхід виявився щонайменше у 9 разів ефективніше за попередні методи. Крім того, він є доступнішим та дешевшим.
Науковці додали в геном спеціальні “сайти зв’язування” – місця, куди фермент може прикріпитися для роботи з ДНК, що дозволило вбудувати великі фрагменти ДНК у клітини людської сполучної тканини з ефективністю від 30% – 46%.
Учені переконані, що цей метод є наразі найперспективнішим.
Читайте також:Використовуючи його, медики зможуть не лише редагувати гени, пов’язані зі спадковими хворобами, а й покращити інструменти для біотехнологічних та біоінженерних досліджень.
Досягнення в галузі генної терапії
- Першою країною, яка схвалила генну терапію на основі CRISPR для лікування серповидноклітинної анемії та бета-таласемії стала Велика Британія.
- Ця технологія змогла позбавити імунні клітини ВІЛ-інфекції. Щоправда, результати наразі вивчали лише на культурах клітин, але очікують, що метод працюватиме і у людей.
- Також за допомогою генної інженерії науковці змогли перетворити ракові клітини на здорові м’язові у випадку агресивної рабдоміосаркоми.
Джерело: 24 канал
Читайте також:
